Das Bild links zeigt das Netzhautorganoid mit den für die CLN2-Erkrankung typischen toxischen Lipofuszinablagerungen (grün), die die Photorezeptoren (rosa) beeinträchtigen. Rechts sind nach der Gentherapie fast keine Ablagerungen mehr zu sehen. Foto: Kevin Achberger

Gentherapie gegen Erblindung bei Kinderdemenz dank Netzhaut-Organoiden

08.12.2025

Dank Netzhaut-Organoiden und einem Retina-on-Chip-Modell konnte die Wirksamkeit einer Gentherapie gegen ein Symptom der seltenen Kinderdemenz „CLN2 - Batten-Syndrom“ nachgewiesen werden.

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