Forschende haben durch Base Editing einzelne Gene in frühen Embryonen gezielt verändert. Die Methode erzeugt weniger unerwünschte Nebeneffekte als CRISPR/Cas. Zwei aktuelle Studien zeigen unterschiedliche Ansätze: Britische Forschende nutzen das Base Editing für die Grundlagenforschung zur Embryonalentwicklung. Ein US-Team verfolgt einen translationalen Ansatz mit möglichen gentherapeutischen Anwendungen. Expertinnen und Experten betonen, dass die Risiken derzeit die klinischen Vorteile überwiegen und ethische Rahmenbedingungen stets Beachtung finden müssen.
Base Editing in Embryonen: Zwei Studien zeigen Fortschritte in der Genveränderung
Forschenden ist es gelungen, mit der Methode des Base Editing einzelne Gene in frühen Embryonen gezielt zu verändern. Dadurch entstanden weniger unerwünschte Nebeneffekte im Erbgut als mit der zuvor verwendeten Genschere CRISPR/Cas. Zwei aktuelle Arbeiten zeigen unterschiedliche Ansätze und Zielsetzungen dieser Technik.
Nature-Studie nutzt Base Editing für Grundlagenforschung
Britische Forschende präsentieren in der Fachzeitschrift „Nature” einen Base-Editing-Ansatz in Embryonen von Mäusen und Menschen. Sie zeigen, dass sich das Gen NANOG gezielt durch den Austausch von zwei Basen ausschalten lässt. So können sie dessen Funktion in der menschlichen Embryonalentwicklung studieren. Ihre Ergebnisse belegen: NANOG beeinflusst die Embryonalentwicklung von Mäusen und Menschen unterschiedlich. Erkenntnisse aus Experimenten mit Maus-Embryonen lassen sich demnach nicht direkt auf menschliche Embryonen übertragen.
US-Forschende setzen auf klinische Anwendung von Base Editing
Einen anderen Schwerpunkt setzt das Forschungsteam um Dieter Egli von der Columbia Universität in New York. Die Ergebnisse sind bisher lediglich als Preprint veröffentlicht, ein peer review liegt noch nicht vor. Die Forschenden zeigen anhand von zwei unterschiedlichen Genen, dass Base Editing in frühen Embryonen besonders erfolgreich ist, wenn direkt das fertige Protein des Base-Editors in die befruchtete Eizelle eingeschleust wird und nicht die mRNA. Die Arbeit entstand in Zusammenarbeit mit der Firma Nucleus Genomics, die Embryonen für die künstliche Befruchtung auf genetische Erbkrankheiten screent. Die Autorenschaft kommt zu dem Schluss, dass Base Editing zum Einsatz kommen könnte, um krankheitsauslösende Mutationen in Embryonen gezielt zu korrigieren.
Base Editing präziser als CRISPR/Cas
Base Editing erzielt in menschlichen Embryonen deutlich präzisere Ergebnisse als klassische CRISPR/Cas9-Verfahren. Insbesondere treten weniger Off-Target-Effekte auf und keine größeren chromosomalen Aberrationen. Das liegt wahrscheinlich daran, dass keine DNA-Doppelstrangbrüche induziert werden. Professor Malte Spielmann, Direktor des Instituts für Medizinische Genetik und Humangenetik an der Charité Berlin, betont diese Vorteile gegenüber der Genschere.
Grundlagenforschung statt klinische Anwendung
Die „Nature”-Studie dient primär der Grundlagenforschung. Base Editing wird als methodisches Werkzeug eingesetzt, um grundlegende biologische Fragestellungen zu untersuchen und neue Erkenntnisse über artspezifische Unterschiede in der Embryonalentwicklung zu gewinnen.
„Der Schwerpunkt der Arbeit liegt somit klar auf der Grundlagenforschung.”
Prof. Dr. Malte Spielmann, Charité – Universitätsmedizin Berlin
Besonders begrüßt Spielmann, dass die Autorinnen und Autoren klar betonen, dass ihre Experimente nicht auf eine klinische Anwendung abzielen. Sie fordern ausdrücklich eine breite gesellschaftliche Diskussion, bevor ein möglicher klinischer Einsatz von Base Editing in menschlichen Embryonen überhaupt in Betracht gezogen werden kann.
Risiken von Base Editing überwiegen derzeit die Vorteile
Die Arbeit von Egli und Kolleginnen und Kollegen verfolgt dagegen einen translationaleren Ansatz mit potenziellen gentherapeutischen Anwendungen. Einen unmittelbaren reproduktionsmedizinischen Nutzen sieht Spielmann derzeit jedoch nicht. Die Risiken des Base Editings in menschlichen Embryonen seien weiterhin nicht ausreichend abschätzbar. Die langfristigen Folgen solcher Eingriffe bleiben unbekannt.
„Insgesamt überwiegen derzeit aus meiner Sicht die Risiken die potenziellen klinischen Vorteile deutlich.“
Prof. Dr. Malte Spielmann, Charité – Universitätsmedizin Berlin
In Deutschland ist die genetische Veränderung der menschlichen Keimbahn laut Embryonenschutzgesetz verboten.
Quelle: Pressemitteilung des Science Media Centers vom 25.06.2026: Genetische Veränderung von menschlichen Embryonen durch Base Editing
