Die neusten Beiträge
Spinale Muskelatrophie: Nusinersen in höherer Dosierung zugelassen
Nusinersen wird bereits seit einigen Jahren erfolgreich bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Nun hat die Europäische Kommission die Zulassung für eine höhere Dosierung erteilt.
Erste und einzige zugelassene gegen CD19-gerichtete Therapie der gMG
Seit Februar 2026 ist UPLIZNA® (Inebilizumab) als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie für Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die positiv auf anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)- oder anti-muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK)-Antikörper getestet wurden, zugelassen.
5-Jahres-Daten: Omaveloxolon bremst Friedreich-Ataxie nachhaltig
Ein möglichst früher Therapiebeginn mit Skyclarys™ (Omaveloxolon) kann Betroffene mit Friedreich-Ataxie (FA) langfristig mit einer signifikanten Verlangsamung der Krankheitsprogression unterstützen, bei einem gleichbleibenden Sicherheitsprofil. Diesen Schluss legen aktuelle 5-Jahres-Daten der offenen Verlängerung der MOXIe-Studie nahe.
Molekulare Biomarker bei ALS und FA: Wird NfL sich etablieren?
Welche Rolle können Biomarker wie die Neurofilament-Leichtkette (NfL) bei Diagnostik, Prognose und Therapieüberwachung neuromuskulärer Erkrankungen spielen? Dazu referierten die Experten bei dem von Biogen ausgerichteten FokusRare-Symposium „Molekulare Biomarker bei ALS, SMA und FA“.
Amyotrophe Lateralsklerose: Phänotypen und Diagnostik
Mittlerweile ist das Konzept einer multisystemischen und multifaktoriellen Neurodegeneration auf dem Boden genetischer, epigenetischer und Umweltfaktoren bei der ALS fest etabliert.
Neue Phänotypen-Klassifikation vereint Variabilität der ALS
Die klinischen Phänotypen der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) sind äußerst vielfältig. Um diese systematisch zu erfassen, wurde nun ein Ordnungssystem mit drei anatomischen Determinanten entwickelt – die OPM-Klassifikation.
Muskelerkrankungen – Unbehandelbares behandelbar machen
Seltene Muskelerkrankungen wie der Morbus Pompe, Myotone Dystrophien oder die Duchenne-Muskeldystrophie profitieren seit einigen Jahren von einer erhöhten Aufmerksamkeit und neuen Therapieoptionen. Auf der DGN-Jahrestagung gaben Experten einen Einblick in die Forschungspipelines.
Ataxien: Fallstricke bei der Diagnostik
Die genaue Differenzierung der zugrunde liegenden Ursache einer Ataxie ist für Therapie und Prognose entscheidend. Was gilt es für die Diagnostik zu beachten?
Spinale Muskelatrophie beim Kleinkind: Risdiplam wirkt
Auf der diesjährigen Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Bern im Oktober 2025 präsentierte Roche aktuelle Fortschritte in der Diagnose und Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA).
Friedreich-Ataxie: Multimodales Monitoring mit 3D-Sonografie
München, 20.10.2025 – Im Rahmen der Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Bern richtete Biogen ein wissenschaftliches Symposium zu zwei bedeutsamen seltenen neuromuskulären Erkrankungen aus: der Friedreich-Ataxie (FA) und ...
