Seltene Muskelerkrankungen wie der Morbus Pompe, Myotone Dystrophien oder die Duchenne-Muskeldystrophie profitieren seit einigen Jahren von einer erhöhten Aufmerksamkeit und neuen Therapieoptionen. Auf der DGN-Jahrestagung gaben Experten einen Einblick in die Forschungspipelines.
