Duchenne-Muskeldystrophie: Neue Ausblicke auf zielgerichtete Therapieansätze

Die aktuelle Forschungspipeline im Bereich Duchenne-Muskeldystrophien (DMD) hält neue Therapieansätze bereit, um die pathologischen Mechanismen zum Beispiel mittels Gen-Therapie oder HDAC-Inhibition effektiv zu modulieren. Diese Ansätze könnten in Kombination mit dem bisherigen Standard in Zukunft erfolgsversprechende Strategien sein, so Dr. med. Andreas Ziegler, Oberarzt Sektion Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin am Universitätsklinikum Heidelberg.

Mit den aktuellen therapeutischen Möglichkeiten könne das Ausmaß der Degeneration zwar nicht aufgehalten, aber reduziert werden. Darunter zählen medikamentöse Therapien mit Glucokortikosteroiden zum bisherigen Standard. „Aktuell stehen uns fast ausschließlich symptomatische Behandlungen zur Verfügung“, so Ziegler. Als neuen spannenden Ansatz erwähnte der Experte, dass bei Duchenne-Patienten in Folge des Dystrophinmangels das Enzym Histondeacetylase (HDAC) hochreguliert sei. „Das Wissen über die Bedeutung von HDAC bei Duchenne-Muskeldystrophie schafft neue Möglichkeiten. Die Hemmung von HDAC könnte dabei helfen, den fortschreitenden Muskelabbau zu verlangsamen und die motorischen Fähigkeiten der Betroffenen länger zu erhalten“, stellte der Experte in Aussicht. Dieser Ansatz hätte das Potenzial, die Regenerationsfähigkeit und das gestörte Gleichgewicht in den Muskelzellen effektiv zu beeinflussen. 

So komplexe Erkrankungen wie DMD erfordern stehts ganzheitliche Therapiekonzepte, die möglichst frühzeitig angesetzt werden sollten, um betroffene Kinder in ihrer Lebenserwartung deutlich positiv zu beeinflussen, appellierte Ziegler. Hier fungieren Neurologen quasi als Koordiantoren, um möglichst von Anfang an zum Beispiel eine kardiologische, orthopädische und pneumologische Expertise hinzuzuziehen. Die Multiorgan-Beteiligung, u.a. mit zunehmender Abnahme der Herz- und Lungenfunktion, erfordere eine intensive interdisziplinäre Zusammenarbeit, idealerweise an einem spezialisiertem Zentrum, so der Experte.

Autorin: Dr. rer. nat. Christine Willen
Quelle: „Deep Dive Duchenne Online Presse-Roundtable“ von der ITF Pharma GmbH am 29.11.2024

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