In einer internationalen Studie haben Forschende unter Leitung der Universitätsmedizin Frankfurt das neue Medikament CPX-351 für leukämiekranke Kinder mit Down-Syndrom untersucht. Ergebnis: Das Mittel ist besser verträglich als bisherige Therapien, muss jedoch höher dosiert werden, um wirksam zu sein. Die Phase-III-Studie (ML-DS 2018) wurde im renommierten Fachjournal Blood publiziert.
Spezielle Form von Leukämie bei Down-Syndrom
Kinder mit Down-Syndrom haben ein erhöhtes Risiko, an einer speziellen Form von Leukämie, der myeloischen Leukämie bei Down-Syndrom (ML-DS), zu erkranken. Diese Krebsform lässt sich zwar mit einer Heilungsrate von rund 90 % gut behandeln, doch die intensive Chemotherapie belastet die jungen Patientinnen und Patienten stark – mit teils schweren Nebenwirkungen wie lebensbedrohlichen Infektionen und Herzschäden.
„Unser Ziel ist es, die ausgezeichneten Heilungschancen beizubehalten, aber gleichzeitig die Belastung für die Kinder zu reduzieren. CPX-351 ist eine innovative Weiterentwicklung bewährter Chemotherapie-Medikamente. Durch eine spezielle liposomale Verpackung – also winzige Fettkügelchen – können die Wirkstoffe gezielter wirken. Bei klinischen Studien mit Erwachsenen wurde bereits nachgewiesen, dass CPX-351 weniger Nebenwirkungen verursacht, insbesondere am Herzen.“
Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann, Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Frankfurt
Ergebnisse vielversprechend, aber noch nicht am Ziel
In der Studie erhielten 35 Kinder (6 Monate bis 6 Jahre) aus 5 europäischen Ländern statt der Standard-Chemotherapie das Medikament CPX-351 in niedriger Dosierung. Nach 2 Jahren waren 69 % rückfallfrei – weniger als die 90 % bei der Standardtherapie. Allerdings war die Behandlung verträglicher, es gab keine Todesfälle durch Nebenwirkungen und keine schweren Herzschäden. Da Kinder mit Rückfällen meist gut auf erneute Behandlung ansprachen, blieb die Gesamtüberlebensrate mit 88 % vergleichbar.
„Diese Ergebnisse zeigen uns, dass wir auf dem richtigen Weg sind, aber noch nicht am Ziel. Das Medikament ist eindeutig verträglicher, aber in dieser niedrigen Dosierung nicht stark genug. Positiv ist aber: Die meisten Kinder mit Rückfall konnten erfolgreich nachbehandelt werden. Das deutet darauf hin, dass die Krebszellen nicht resistent waren.“
Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann, Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Frankfurt
Risikofaktoren identifizieren
Die Forschenden entwickelten einen hochsensitiven Gentest für GATA1-Mutationen, die bei fast allen Kindern mit dieser Leukämieform auftreten. Dieser ermöglicht präzisere Rückfallprognosen als bisherige Verfahren. Auch Chromosomenveränderungen und das Diagnosealter beeinflussen die Heilungschancen – Kinder unter 14 Monaten hatten bessere Aussichten.
Ausblick
Die Studie wird aktuell bereits mit einer höheren CPX-351-Dosis fortgesetzt – in der Hoffnung, damit die optimale Balance zwischen Wirksamkeit und Verträglichkeit zu erreichen.
„Wir haben aus dieser Studie enorm viel gelernt. Jetzt wissen wir, dass die Dosisreduktion ein sensibler Faktor ist, selbst bei einer Krebsart, die normalerweise sehr gut auf Behandlung anspricht. Gleichzeitig haben wir mit dem GATA1-Gentest ein präziseres Werkzeug, um vorherzusagen, welches Kind welche Behandlungsintensität braucht. Das ist ein wichtiger Schritt in Richtung personalisierter Medizin.“
Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann, Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Frankfurt
Quelle: Pressemitteilung der Universitätsmedizin Frankfurt vom 17.02.2026: Sanftere Therapien zur Leukämie-Behandlung für Kinder mit Down-Syndrom
Originalpublikation: Laszig S, Diederichs A, Salzmann-Manrique E, Schuschel K, Gonçalves-Dias J, Issa H, et al. CPX-351 in Down syndrome-associated myeloid leukemia: results and prognostic factors from the phase 3 ML-DS 2018 trial. Blood 2026; 147: 229–240. doi: 10.1182/blood.2025030775.
